本文摘要：据估计，65岁以上人群将近十分之一经常出现老年黄斑恶性肿瘤（AMD）迹象，并且随着老龄人口激增而呈现出减少的趋势。

据估计，65岁以上人群将近十分之一经常出现老年黄斑恶性肿瘤（AMD）迹象，并且随着老龄人口激增而呈现出减少的趋势。AMD多见于白人，不会引发视点和盲点畸变而造成失聪。韩国基础科学研究所基因工程中心的科学家们，用于CRISPR－Cas9对活鼠视网膜承托的组织展开了“基因手术”。该研究公开发表于GenomeResearch。

最少见的会造成失聪的视网膜病还包括：幼儿的早产儿视网膜恶性肿瘤、高龄人群的糖尿病视网膜恶性肿瘤和AMD。这些疾病的患者，其血管内皮生长因子（VEGF）黏液水平出现异常之低。对AMD患者，VEGF使眼球内产生新的血管，同时也造成流向眼球内的血液和其他体液外泄，导致视网膜中心的黄斑损毁。

静脉注射抗VEGF药物是最常用的AMD疗法，但每年必须最少7次静脉注射，因为患病的视网膜色素上皮细胞源源不断地产生过量的VEGF。基础科学研究所的科学家们坚信，运用第三代基因编辑工具CRISPR－Cas9的基因疗法需要代替这些入侵式疗法。“静脉注射药物治标不治本。

通过编辑VEGF基因则能获得长年疗效，”基因工程中心主任KIMJin－Soo说明道。CRISPR－Cas9需要准确剪切和修正目标位点的DNA，Cas9RNP是其改进版本，利用了预先装配的功能性酶。

两年前，基础科学研究所的科学家们证明了Cas9RNP需要转入普通细胞和干细胞并改动目标基因。这种实装配分子能较慢较慢，并在身体产生免疫系统接收者之前水解。尽管有上述优点，但实装配分子的引入仍不存在艰难，容许了其在化疗方面的应用于。

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